(vgl.
Zellteilung - Regeneration - Entartung)
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Über die Produktion von Hormonen hinaus, z. B. Insulin, wie eben gezeigt, lassen sich gentechnologische Methoden in der Diagnostik von Erkrankungen, insbesondere Erbkrankheiten, in der Therapie durch Austausch defekter Gene gegen gesunde, insbesondere bei defekter Enzymproduktion, anwenden. Hierbei hat man sich der Mitwirkung von Viren bedient: Gene werden in die RNA von Retroviren eingeschleust. Mit diesen werden menschlichen Knochenmarkszellen infiziert, das infizierte Knochenmark reinjiziert. So hat man ein gesundes Gen in die Chromosomen eingebaut und den Defekt etwa der T-Lymphozyten (bei bestimmten Immunschwächeerkrankungen) beseitigt.
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Klone sind Nachkommen aus asexueller Vermehrung einer Zelle, die gentechnologisch mit Fremd-DNA ausgestattet wurde. Dies kann bestimmte Gene betreffen (s. o.) oder das gesamte Genom. Letzteres wird durch die Kerntransplantation erreicht.
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Diese Klonierung von Säugetieren durch Kerntransplantation gelang britischen Wissenschaftlern 1996 erstmalig bei Schafen. Dabei wurde in die Eizelle eines Individuums ein Zellkern aus der Zelle des Euters eines anderen Individuums implantiert. Kernspender und Empfänger des Zellkernes waren genetisch identisch.